Obiectivele trialurilor - exemple

Obiectivele trialurilor - exemple

Biostatistic:

Variabile masurabile: de laborator, dimensiuni fizice masurabile

Variabile dichotome: cu doua valori posibile (de ex prezent/absent)

Timpul pana la eveniment (unde eveniment poate fi decesul, recidiva, externarea din spital, etc)

Altele: numararea (de exemplu numarul de unitati de sange necesare..), grade (de exemplu gradele de toxicitate la tratament)

Calitatea vietii

Scale analog vizuale

Consumul de analgezice

Obiective de eficienta

Rata de raspuns

Supravietuire

Supravietuire fara semne de boala

Timpul pana la progresia bolii

Durata raspunsului

Obiective de siguranta terapeutica

Toxicitati

Efecte adverse

Necesitatea modificarii dozelor sau orarului de administrare

Intreruperea tratamentului in perioada studiului

Randomizarea

Repartizarea pe loturi de studiu aleator, computerizat, astfel incat factori subiectivi sa nu influenteze rezultatele studiului.

Din punct de vedere al randomizarii putem avea:

Experiment deschis - atat subiectul cat si investigatorul cunosc ce tratament se administreaza fiecarui subiect

Experiment simplu-orb - unul din participanti (de obicei subiectul) nu cunoaste produsul administrat

Experiment dublu-orb - doi participanti (subiectul si observatorul) nu cunosc produsul administrat

Experiment triplu-orb - subiectul, observatorul si persoana responsabila de administrarea produsului nu cunosc produsul administrat

Avantajele trialurilor randomizate

Randomizarea garanteaza ca tratamentul este aplicat pacientiilor independent de factorii de prognostic.

Repartizarea in loturi de studiu se face in functie de mai multi factori care ar putea influenta rezultatele: varsta, status de performanta, grading tumoral, stadiul bolii.

Determina omogenitatea bratelor studiului.

Faciltate

Principii etice

Principiile etice de baza care trebuiesc respectate in studiile biomedicale sau comportamentale pe subiecti umani sunt:

Respectul persoanei - respect pentru autonomia pacientului si asigurarea protectiei persoanelor cu autonomie diminuata

Beneficienta - asigurarea binelui persoanei, fara sa faci rau, maximizand posibilele beneficii si minimizand posibilele inconveniente

Justitia - corectitudine in distribuirea beneficiilor sau inconvenientelor in randul subiectilor inclusi in studiu.

Principii etice

Drepturile pacientului sunt protejate prin doua prevederi importante.

In primul rand  studiul trebuie sa obtina aprobarea unui Comitet Institutional de Etica,

In al doilea rand subiectul participant la studiu trebuie sa isi dea acordul prin semnarea consimtamantului informat

Comitetul Institutional de Etica

Criteriile esentiale pe baza carora comitetul institutional de etica aproba desfasurarea studiilor clinice au la baza principiile etice:

Risc minim pentru subiectii studiului

Risc acceptabil in comparatie cu posibilele beneficii

Selectie echitabila

Semnarea consimtamantului informat de catre subiectii studiului sau de catre reprezentantii lor legal autorizati

Monitorizare pentru asigurarea confidentialitatii datelor, siguranta subiectilor, protectia drepturilor pacientilor, mai ales in cazul categoriilor vulnerabile

Avantajele participarii la studii clinice

• Bolnavul beneficiaza de competenta unui grup de experti care asigura un standard ridicat al bilantului preterapeutic si urmaririi.
• Medicul este obligat sa creasca acuratetea investigatiilor diagnostice si terapeutice in cadrul standardului impus de expertii care au initiat si conduc trialul.
• Rationalizarea procesului de decizie terapeutica, decizie care se bazeaza pe date concrete.
• Acces la un tratament potential mai eficient decat cele disponibile curent

Avantajele participarii la studii clinice

• Ingijire medicala de calitate oferita de medici "de varf"
• Supraveghere atenta pentru efectele adverse
• Uneori tratamente la preturi mai mici sau gratuite
• Ajutor pentru noi cercetari din care pot rezulta progrese medicale semnificative
• Pentru cei inclusi in grupul de control, ei primesc cel putin tratamentul optim la momentul respectiv

Dezavantajele participarii la studii clinice

• Pacientii pot sa nu primeasca tratamentul investigat (in unele cazuri primesc in schimb placebo)
• Noul tratament poate sa nu fie mai eficient decat cel standard
• Efectele adverse pot fi neasteptate (risc mai mic in trialurile de faza III, mai mare in trialurile de faza I)
• Noul tratament poate sa aiba efecte adverse severe imprevizibile sau poate sa fie mai putin eficient decat cel standard

Companiile de asigurari se poate sa nu acopere toate cheltuielile

Evaluarea raspunsului la tratament(desene pe calc)

Boala stabilizata

Nu indeplineste criteriile nici de raspuns partial nici de progresia bolii

reducere a dimensiunilor cu mai putin de 50%

crestere a dimensiunilor cu mai putin de 25%

fara aparitia de noi leziuni